Nowa nadzieja dla chorych na cukrzycę typu 1 – u pacjenta pojawiła się własna produkcja insuliny

Innowacyjne przeszczepy wysp trzustkowych dla chorych na cukrzycę typu 1

42-letni Karolina Majchrzak, cierpiąca na cukrzycę typu 1 od dzieciństwa, rozpoczęła produkcję insuliny dzięki innowacyjnemu przeszczepowi wysp trzustkowych. Po raz pierwszy naukowcy zmodyfikowali te komórki genetycznie, aby zapobiec ich odrzuceniu przez organizm, co eliminuje konieczność stosowania leków immunosupresyjnych.

Nowatorska terapia komórkowa

Cukrzyca typu 1 rozwija się, kiedy układ odpornościowy błędnie atakuje komórki wysp trzustkowych produkujące insulinę. Chorobę kontroluje się za pomocą odpowiedniej diety i regularnych zastrzyków insuliny. Jednak nowatorska terapia zastępowania uszkodzonych komórek wysp trzustkowych staje się coraz bardziej popularna.

Badanie opublikowane w Cell

Pod koniec ubiegłego roku w czasopiśmie Cell przedstawiono wyniki badania, w którym naukowcy przekształcili komórki pacjentki do stanu pluripotencjalnego, zaprogramowali ich rozwój w wyspy trzustkowe, a następnie wstrzyknęli 1,5 miliona z nich do jej jamy brzusznej. Po dwóch tygodniach dzienne zapotrzebowanie na insulinę zaczęło maleć, a 75 dni później pacjentka była już niezależna od insuliny, utrzymując prawidłowy poziom glikemii przez ponad 98% czasu rocznego okresu badania.

Nowy krok w leczeniu cukrzycy

W nowym badaniu opublikowanym w The New England Journal of Medicine, 42-letni mężczyzna z cukrzycą typu 1 od piątego roku życia, otrzymał przeszczep wysp trzustkowych od zdrowego dawcy. Komórki wstrzyknięto do mięśni przedramienia za pomocą serii zastrzyków. Przez kolejne 12 tygodni skutecznie produkowały insulinę w odpowiedzi na wzrost poziomu glukozy, co pozwoliło pacjentowi na życie bez leków immunosupresyjnych.

Technologia modyfikacji genetycznych CRISPR

Zanim komórki zostały przeszczepione, dokonano na nich trzech modyfikacji genetycznych za pomocą narzędzia CRISPR. Dwie zmniejszały ilość antygenów rozpoznawanych przez limfocyty T, a trzecia zwiększała produkcję białka CD47, które blokuje reakcję komórek odporności wrodzonej. Nie wszystkie modyfikacje były skuteczne, ale te, które działały, pozwoliły zachować funkcjonalność przeszczepionych komórek.

Technika ta wcześniej wykazywała obiecujące wyniki w testach na zwierzętach, jednak jest to pierwszy przypadek jej zastosowania u ludzi. Naukowcy twierdzą, że ich metoda może prowadzić do skuteczniejszego i bezpieczniejszego leczenia cukrzycy i innych typów przeszczepów komórkowych, zmniejszając potrzebę stosowania leków immunosupresyjnych.